Европейская комиссия предоставила статус орфанного препарата комбинации препаратов Metformin и L-Citrulline в качестве лечения мышечной дистрофии Дюшенна.

Duchenne UK тесно сотрудничает с профессором детской больницы в Базеле (Швейцария), Дирком Фишером, способствуя разработке плана развития клинических исследований для дальнейшего изучения  безопасности и эффективности комбинации препаратов Metformin и L-Citrulline в качестве лечения мышечной дистрофии Дюшенна.

«Орфанный статус является позитивным шагом вперед в нашей с партнерами разработке новых методов лечения МДД», — заявили Алекс Джонсон и Эмили Кроссли, соучредители и со-руководители Duchenne UK.  «Мы рады, что можем помочь профессору Фишеру и его команде в их неустанной работе найти партнеров и разработать новые методы лечения мышечной дистрофии Дюшенна».

Профессор Дирк Фишер добавил:  «Орфанный статус очень важен для нашего дальнейшего развития этого лечения, чтобы оно стало доступно всем пациентам. Мне очень приятно работать со всеми высокомотивированными людьми в Duchenne UK, нашей исследовательской группой в Базеле и всеми партнерами, участвующими в наших исследованиях».

Статус орфанного препарата дает компаниям стимул и поддержку для разработки методов лечения редких заболеваний. В Европейском союзе Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) предоставляет орфанный статус кандидатам, предназначенным для лечения опасных для жизни или хронических редких заболеваний с распространенностью менее пяти из 10 000 в Европейском союзе.

Мышечная дистрофия Дюшенна — редкое прогрессирующее заболевание, которое затрагивает примерно 1 из 3 500-5 000 мальчиков, рожденных во всем мире, и является наиболее распространенным фатальным генетическим заболеванием, диагностированным в детстве. Это обусловлено отсутствием белка дистрофина, основного медиатора скелетной и сердечной мышц.

17 января 2018 года Европейской комиссией был предоставлен орфанный статус комбинации препаратов Mettformin и L-Citrullin  (ЕС / 3/17/1965)  для лечения мышечной дистрофии Дюшенна в Великобритании и Соединенном Королевстве.

Какое ожидается предположительное воздействие этих препаратов?

Это лекарство содержит комбинацию препаратов Mettformin и L-Citrullin. Считается, что Mettformin защищает мышечную функцию, увеличивая действие активированной AMP протеинкиназы (AMPK), фермента, который регулирует энергетический баланс клеток, включая мышечные клетки. Было показано, что L-Citrullin снижает мышечное истощение. Ожидается, что комбинированные действия Mettformin и L-Citrullin помогут улучшить мышечную функцию и замедлить прогрессирование заболевания.

Какова стадия развития этого лекарства?

Эффекты препарата оценивались на экспериментальных моделях.

На момент подачи заявки на статус орфанного препарата продолжались клинические испытания у пациентов с МДД.

В настоящее время препараты Mettformin и L-Citrullin широко используются для лечения других паталогий, не связанных с МДД.

Дополнительную информацию можно найти здесь .