Обзор исследований

В данной таблице перечислены препараты, уже получившие одобрение в некоторых странах, а так же те, которые в данный момент находятся на стадии клинический исследований.

ИССЛЕДОВАНИЕ КОМПАНИЯ ПРЕПАРАТ СТАТУС КРИТЕРИИ СТРАНА, ГДЕ ПРОВОДЯТСЯ КИ ДАННЫЕ ПО КИ
Антифиброзная терапия FibroGen Pamrevlumab (FG-3019) Фаза 2 Мальчики с МДД в возрасте от 12 лет и старше США Подробнее
Противовоспалительная терапия Catabasis CAT-1004 Фаза 2 Мальчики с МДД в возрасте от 4-7 лет США Подробнее
Противовоспалительная терапия (Стероиды) ReveraGen VBP15 Фаза 2а Здоровые мужчины / женщины в возрасте от 18-65 лет США Подробнее
Противовоспалительная терапия (Стероиды) PTC Emflaza (Deflazacort) Получен статус лекарственного препарата 14.6.2016 США Подробнее
Стволовые клетки (сердце) Capricor CAP-1002 Фаза 1/2 Мальчики с МДД в возрасте от 18 лет и старше США Подробнее
Коэнзим Q10 аналог Santhera Catena / Raxone Idebenone Фаза 3 Мальчики с МДД в возрасте от 5-16 лет США/Европа Подробнее
Пропуск экзонов Sarepta Exondys51 Получен статус лекарственного препарата 29.9.2017 Мальчики с МДД,  имеющие мутации,  способные к прохождению экзона 51 США Подробнее
Sarepta SRP-4045 и SRP-4053 ESSENCE Фаза 3 Мальчики с МДД, в возрасте от 7-13 лет, имеющие мутации, способные к прохождению экзона 45 или экзона 53 США/Европа Подробнее
Фолистатиновая генная терапия Milo Biotech rAAVI- Фоллистатин Фаза 1/2 Мальчики с МДД в возрасте от 7 лет и старше США Подробнее
Pfizer PF-06252616 Фаза 2 Мальчики с МДД в возрасте от 6-9 лет Канада, Европа, Япония, США Подробнее
Миостатин Антитела Bristol-Meyers Squibb BMS-986089 Фаза 1 Здоровые мужчины / женщины в возрасте от 18-55 лет США Подробнее
Нонсенс мутации (стоп-кодон) PTC Ataluren (PTC124) Nonsense Mutations Фаза 3 (подтверждающее исследование) Пациенты с нонснес мутацией Австралия, Канада, Европа, Корея, США, Южная Америка, Россия Подробнее
Регулятор Утрофина Summit SMT C1100 Фаза 1/2 Мальчики с МДД в возрасте от 5-13 лет Европа Подробнее
Улучшение мышечной силы TAMDMD Tamoxifen Фаза 3 1 группа: мальчики в возрасте от 6,5 — 12 лет

2 группа: мальчики в возрасте от 10 — 16 лет

Франция, Германия, Греция, Испания, Швейцария, Турция и Англия Подробнее